Hoy la prensa felicita al Doctor Liu, de la Universidad de Harvard, por sus investigaciones en el campo de la genética para curar enfermedades hereditarias. CRISPR se supera por el Prime Editing gracias a su trabajo.

La medicina avanza gracias a las investigaciones de los laboratorios. En el campo de la genética, CRISPR ha sido mejorado, tanto en fiabilidad como en precisión por el Prime Editing.

Recordamos que es el ADN

Es un ácido nucleico, que podemos encontrar en todos los seres vivos, donde se encuentran las instrucciones genéticas para el desarrollo de la vida, y también la transmisión hereditaria.

Están formados por nucleótidos, que  contienen un grupo fosfato, un grupo azúcar, y uno nitrogenado.(Ácido desoxiribonucleico) Hay cuatro tipo de bases de nitrógeno, adenina (A) guanina (G) citosina (C) y timina (T).

Se protegen en compartimentos situados en el núcleo de las células.

En el ADN están las reglas que dirigen la forma en la que se va a organizar la vida. Es un lenguaje, y la combinación entre los elementos forman diferentes palabras que el organismo traduce y sigue fielmente lo ordenado. El ADN transfiere la transcripción al ARN, de donde empezará a construirse los aminoácidos, las proteínas.

CRISPR

Estas son las siglas de la técnica  de lo que hasta ahora no había sido superado como técnica de manipulación genética, para subsanar errores en la cadena del ADN que originan enfermedades genéticas, hereditarias.

Su forma de operar es buscar la secuencia del genoma con unas tijeras moleculares, y suplir lo eliminado con la información adecuada, como si fuera un procesador de textos. El inconveniente es que a veces se producen mutaciones que no se desean, que no se controlan.

Existen unas 75.000 variantes genéticas que producen patología, y de éstas, pocas se pueden corregir en los laboratorios.

Aparece en escena el Dr. Liu, de la Universidad de Harvard. Sabemos que con 21 años le expulsaron del casino por ganar demasiado dinero calculando las cartas en el Black Jack. Hoy, tiene reputación de ser uno de los mejores científicos del momento.

Su fórmula, el Prime Editing, o Edición de Calidad, puede llegar a evitar el 89% de las enfermedades genéticas, como la anemia falciforme o la enfermedad de  Tay-Sachs.

En la técnica CRISPR, los científicos son capaces de elaborar una proteína, encontrar el tramo en el ADN requerido, y cortarlo y pegar el nuevo, con la nueva información.

En Prime Editing, el Dr Liu, cambia el sistema; es capaz de cortar una sola de las hélices que forman la cadena, y la sustituye por una con las instrucciones deseadas. En resumen, se dan unas instrucciones nuevas, y libres de errores.

Estamos ante las puertas de una técnica que tiene mucho por delante. A medida que vayan haciendo experimentos y pruebas se irá viendo la capacidad curativa de éste nuevo concepto terapéutico.

Prime Editing

El código genético tiene más de tres billones de genes en sus dobles hélices.

El Prime Editing es capaz de procesar y buscar en las cadenas las partes erróneas y corregirlas, como hace un  procesador de textos. Hay dos procesos importantes, el primero localizar el punto que quieres cambiar, y el segundo, realizar el cambio con éxito.

Cuando una combinación de los nucleótidos está cambiada, se produce la patología. La técnica del Dr Liu, es capaz de localizarla y corregirla, hasta el 89% de las anomalías.

El 11% restante es cuando hay demasiadas copias del gen, o cuando está a falta alguno.

El desafío es encontrar las herramientas capaces de localizar las zonas idóneas del cuerpo para realizar el Editing, y asegurarnos de que no se produzcan reacciones anómalas.

Esto se puede realizar más fácilmente en células del organismo que sean fácilmente extraíbles del cuerpo, como la médula ósea, y una vez manipulada en el laboratorio, se vuelven a introducir, con el gen corregido.

Estos avances de la medicina abren puertas a la esperanza de poder ayudar a personas con patología hasta ahora incurable por la medicina convencional.  Pero todavía está en proceso de estudio y experimentación.

En el Centro Médico Healthing ofrecemos Test Genéticos para darnos información de distinta índole, y dirigir mejor las terapias.

También, no debemos olvidarnos del problema que supone la manipulación de los genes, desde el punto de vista ético, ya que buscando una solución para personas con patología, los investigadores no deben perder el foco y terminar utilizándolo para tener “bebés perfectos”.

Hace unos años un científico chino, manipuló los genes de un bebé para impedir que este sufriera la enfermedad del VIH, operación que estaba absolutamente prohibida por la ley.

Limitar el abuso de la manipulación del origen de la vida es un asunto de primera importancia, que no debemos pasar por alto.

Pero en el Centro Médico Healthing  celebramos los avances en la investigación en el campo de la medicina, abrir nuevas fronteras y dar esperanza a los que hasta ahora no la tenían.